發布時間:2023/6/24 11:15
記者蕭宥彤/台北報導
全球最貴藥物之一「諾健生」(Zolgensma),用於治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症(SMA),8月將納入健保給付,經過議價一劑要4900萬台幣,成為台灣健保史上最貴的給付藥物。
基因治療藥物「諾健生」施打後終生有效,是罕病患者第一次獲得治癒機會,是罕病治療的一大里程碑。根據《聯合報》報導,健保署副署長蔡淑鈴證實,SMA治療8月起確定納入健保給付範圍,給付條件為「6個月內發病、帶有基因突變」的SMA病童,預計每年將有8至9位病童受惠。
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瑞士藥廠諾華(Novartis)研發的新藥「諾健生」(Zolgensma)2019年在美國上市,是全球研發3款治療或緩解SMA疾病發展的其中一項藥物,該藥物注入患者體內後,有效基因會取代掉缺陷基因,為顛覆傳統的「基因療法」。
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