發布時間：2023/6/24 11:15
記者蕭宥彤／台北報導
全球最貴藥物之一「諾健生」（Zolgensma），用於治療罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA），8月將納入健保給付，經過議價一劑要4900萬台幣，成為台灣健保史上最貴的給付藥物。
基因治療藥物「諾健生」施打後終生有效，是罕病患者第一次獲得治癒機會，是罕病治療的一大里程碑。根據《聯合報》報導，健保署副署長蔡淑鈴證實，SMA治療8月起確定納入健保給付範圍，給付條件為「6個月內發病、帶有基因突變」的SMA病童，預計每年將有8至9位病童受惠。
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瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的新藥「諾健生」（Zolgensma）2019年在美國上市，是全球研發3款治療或緩解SMA疾病發展的其中一項藥物，該藥物注入患者體內後，有效基因會取代掉缺陷基因，為顛覆傳統的「基因療法」。
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