慢性淋巴性白血病第二代標靶問世　美國癌症治療指引出現「這變化」！

【健康醫療網／記者吳儀文報導】一位70多歲的男性患者，罹患慢性淋巴性白血病（CLL），兩年前開始出現疲勞、腹部不適及體重下降等症狀。健康檢查時發現他的白血球數量超過每微升（uL）50,000，為正常值的五倍以上，討論後決定開始治療。當時由於健保尚未涵蓋新一代BTK抑制劑，他只得先接受傳統的針劑標靶藥物及口服化學治療，但治療效果並不理想。

直至去年（2023年），新一代BTK抑制劑被納入健保第一線治療給付，具有17p染色體缺損的患者終於有了新的治療選擇。該名患者在使用新藥約兩個月後，症狀獲得穩定控制，使用至今約半年，追蹤結果顯示狀況良好，且未出現感染等副作用。這位患者受惠於去年健保的新政策，得以使用新型標靶治療控制疾病。然而，慢性淋巴性白血病的治療趨勢早有變化，美國NCCN癌症治療指南在健保開放新藥給付前已有新的建議。

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慢性淋巴性白血病患者大多只需追蹤　出現兩種情形需考慮治療

大部分慢性淋巴性白血病患者若無症狀，其實不需要立即治療，而是以「追蹤」為主。花蓮慈濟醫院血液腫瘤科醫師吳懿峰表示，若出現以下兩種情況，則需考慮開始治療：
● 患者自覺症狀變嚴重，如極度疲勞、夜間盜汗、體重顯著下降、反覆感染、發燒、淋巴結腫大等。
● 定期檢查追蹤時發現白血球異常升高或血小板異常下降。

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▲花蓮慈濟醫院血液腫瘤科醫師吳懿峰

新一代口服標靶藥出現　為慢性淋巴性白血病患治療帶來「這些」改變

傳統上，慢性淋巴性白血病的第一線治療主要是化學治療和針劑型標靶治療，第二線治療則以口服標靶治療為主。若這些治療均未見效，可能會建議進行造血幹細胞移植或細胞治療等。

然而，吳懿峰醫師指出，隨著新一代口服標靶藥的出現，近年來這些新藥也成為了第一線治療中極為重要的部分。以新一代BTK抑制劑為例，對於有第17對染色體缺損或TP53基因突變的患者，在傳統治療下效果極差、容易復發，但新藥能夠帶來顯著的治療效果。

吳懿峰醫師提到，一篇2020年的國際期刊研究顯示，使用傳統標靶治療和化學治療的患者平均存活時間為16.5個月，即追蹤至16.5個月時，僅剩一半的病人存活。相對之下，使用第二代口服標靶藥的患者，在追蹤24個月後，超過一半的病人仍存活。

此外，由於新一代BTK抑制劑為口服藥物，使用上更簡單且方便，吳懿峰醫師指出，病人無需等候病床住院或進行注射，大多可在門診進行治療，而且副作用較少，如心律不整和出血等特殊副作用的可能性也相對較低。因此，美國癌症治療指南已建議，無論患者是否存在基因突變，均應使用新一代口服標靶藥作為第一線治療。

慢性淋巴性白血病美國治療指引新變化　台灣健保仍待努力

針對慢性淋巴性白血病，不管有無基因突變，國外治療指引都已建議第一線治療應完全使用新一代口服標靶藥物，然而，台灣的健保治療尚未完全跟進美國的治療指南。目前，第一線治療雖然已包括新一代口服標靶藥，但健保給付僅限於具有第17對染色體缺損的患者。此外，雖然一般建議患者持續使用第二代BTK抑制劑且不可中斷，健保目前僅提供24個月的給付，後續患者需要自費使用。吳懿峰醫師建議，若能調整健保給付條件，將有助於提升治療成效，醫界專家與健保署應持續關注並討論二代BTK抑制劑的最大化使用效益。

吳懿峰醫師提醒，不論使用健保或是自費治療，定期追蹤、及早發現異常並選擇適當的治療方式仍是至關重要。過去台灣慢性淋巴性白血病的發生率雖然偏低，但近年來呈現上升趨勢。定期健康檢查是幫助民眾發現疾病的重要手段，何時治療及選擇何種藥物，都應與醫師團隊密切討論。

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