等不到救命藥！逾2千名罕病患者病逝　罕病基金會點出「18億」預算缺口盼健保署正視事實

記者盧逸峰／台北報導

罕見疾病基金會與罕見疾病研發製藥發展協會於今（9）日邀請醫界、學界、病友共同座談，討論罕病病友面臨的醫療缺口與制度困境。罕病基金會指出，目前台灣公告罕病247種、罕藥認定126種，真正獲健保給付者僅86種可治療47種罕病，加上部分病類使用特殊營養食品作為治療，總計可被治療且有給付的罕病68種約占27.5%。目前尚有28種新罕藥等待給付，可照顧25種疾病、5233 位病人，其中更有1224人面臨「只有這一種藥」可用；罕病基金會統計，多年來累計已有2783名病友在等待期間陸續離世。

罕病基金會指出，今年度健保總額協商過程中，罕藥專款僅編列136.66億元、罕藥及血友病專款則是191.91億，罕見疾病基金會依既有用藥自然成長與新藥需求推估，實際應需153.97億元。協商結果意味罕藥專款與實際需求有近18億元缺口，恐不僅使新藥難以給付，連既有病友的持續用藥與自然成長費用都難以支應。

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罕病基金會更表示，以往罕藥專款編列，皆有相對穩定公式與基期，目的是避免罕病在健保大總額中被排擠，今年卻改用新的計算方式，又沒有清楚向社會說明，讓病友、醫界與團體都充滿不確定感；救命預算不能年年改預算公式邏輯，否則病友每一年都陷飽受倒懸困境。

座談會中播放並有真實案例的紀實影片，影片中先天性全身脂質營養不良症與小兒發作型低磷酸酯酶症等病友，明明全球已有唯一對應藥物，卻因健保尚未給付，只能以專案、恩慈或自費零星支撐；先天性全身脂質營養不良症高家兄弟，病友哥哥從確診後就開始等待新藥進來台灣，不幸的是，等不到藥就先當小天使了，而弟弟也因錯過黃金治療期，退化速度加劇中；另名小兒發作型低磷酸酯酶症病童子筠，雖有幸獲得恩慈治療的機會，但家人擔心恩慈仍非長久之計、希望藥物能早日獲得健保給付、生命安全得獲保障，也是讓更多患者可以在黃金治療期即時獲得醫治。

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此外，即使是已獲藥物給付的病類，例如陣發性夜間血紅素尿症（PNH）及特發性或遺傳性肺動脈高壓（IPAH）在現行制度下，這些病友雖然「有藥可用」，這些藥物亦經過藥效及安全性評估，然而每個患者都是獨立個體，對藥物適配性有所差異，此外對於藥物給藥方式的適應程度也不同。影片中特發性或遺傳性肺動脈高壓佩君是兩個孩子的媽，她表示「希望能有更多藥物選擇、找到更適合的治療方式，讓生活更有品質、可以陪著孩子長大！我們渴望的不只是存活，而是有選擇治療方式的權利。」

罕病基金會創辦人陳莉茵分析，罕病病友多是遺傳、先天疾病，無法依靠商業保險，只能全心仰賴全民健保。當年讓罕藥專款就是為了避免預算遭到排擠，「我們期待的不是特權，而是制度上的正義。」

陳莉茵坦言，明年健保總額預算已高達9883億元，然而罕藥專款僅約1.38%，承擔卻是全台近兩萬罕病病人與家屬的救命需求；因此她再次呼籲健保署及相關決策單位，正視罕藥專款預算大幅不足的事實，於明年度積極爭取公務預算彌補缺口，並在未來總額協商中，回到依法、透明且可預期的編列模式。