每年72名病童受惠！健保給付800萬元罕病藥　13歲許小妹成全國首位受惠者

記者盧逸峰／台北報導

中央健康保險署自今年5月起將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，將由罕病專款支應。全台首位受惠者為年僅13歲的許小妹，原本家長需自費800萬元透過專案進口使用該藥治療，經過一年治療生活自理能力明顯提升，如今罕病藥費更有健保給付支持。

健保署長石崇良指出，這不只是健保在藥物給付上的突破，更是全民共同分擔風險、扶持彼此的實踐。健保制度會持續努力，讓每一位需要幫助的孩子都有希望改變命運。石崇良強調，健保制度得以照顧弱勢、分擔風險，讓資源有效運用到最需要的族群身上，而納入Vosoritide，不僅是技術與制度的結合，更體現了社會共融與醫療平權的價值。

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北市聯醫總院長王智弘則指出，聯合醫院作為公立醫療體系的一環，始終以病人需求為核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。王智弘感性地說「看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵。我們將持續與健保署合作，協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。」

北市聯醫小兒科醫師蔡立平說明，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。

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蔡立平提醒，根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。他呼籲：「請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。」

許小妹的父親則說，感謝健保署團隊的德政，讓像他們這樣的家庭得以減輕經濟重擔，也讓孩子的未來多了一份希望。許小妹也親手寫下感謝卡，由父親代為朗讀，向健保署與臺北市立聯合醫院的醫療團隊表達誠摯感謝，未來她也將繼續在蔡立平醫師的照護下，接受健保治療。